Θεραπευτικές εξελίξεις στην πολλαπλή σκλήρυνση

Η πολλαπλή σκλήρυνση ή σκλήρυνση κατά πλάκας είναι ένα νευρολογικό νόσημα που προσβάλλει κυρίως ασθενείς νέας ηλικίας και προκαλείται από διαταραχή του ανοσοποιητικού συστήματος προσβάλλοντας το κεντρικό νευρικό σύστημα. 

Αν και η πρώτη περιγραφή του νοσήματος έχει γίνει ήδη εδώ και 150 χρόνια από τον Γάλλο Παθολογοανατόμο Charcot, μόλις την δεκαετία του 1990 κυκλοφόρησαν τα πρώτα νοσοτροποποιητικά φάρμακα που μπορούν σε σημαντικό βαθμό να σταματήσουν την εξέλιξη της νόσου. 

Η εξέλιξη της φαρμακευτικής αντιμετώπισης 

Τα πρώτα φάρμακα που κυκλοφόρησαν ήταν σε ενέσιμη υποδόρια ή ενδομυϊκή  μορφή (ιντερφερόνες και οξική γλατιραμέρη) και για περίπου 15 χρόνια ήταν οι μόνες επιλογές που είχαμε για να μειώσουμε την συχνότητα των υποτροπών στους ασθενείς μας με διαγνωσμένη πολλαπλή σκλήρυνση. Φυσικά, οι καθημερινές ή ανά διήμερο ενέσεις για πολλά χρόνια για τον ασθενή ήταν ιδιαίτερα δύσκολη προοπτική και ήταν ένας βασικός λόγος κακής συμμόρφωσης στην φαρμακευτική αγωγή. 

Το 2004 κυκλοφόρησε για πρώτη φορά ένα μονοκλωνικό αντίσωμα ( ναταλιζουμάμπη) με πολύ καλή αποτελεσματικότητα ως προς την μείωση των υποτροπών και με εύκολη για τον ασθενή χορήγηση αφού γίνεται 1 φορά το μήνα με ενδοφλέβια έγχυση. Από το χρονικό σημείο εκείνο και μετά επήλθε μια πραγματική επανάσταση στην κυκλοφορία νέων φαρμάκων για την αντιμετώπιση του νοσήματος. 

Το 2012 εγκρίθηκε για πρώτη φορά χάπι χορηγούμενο από το στόμα (φινγκολιμόδη) για την ταχείας εξέλιξης μορφής της νόσου με πολύ καλά αποτελέσματα και με σημαντικές ερευνητικές μελέτες που έδειξαν ότι η αγωγή πέραν της μείωσης των υποτροπών βοηθάει και στην διατήρηση των νοητικών ικανοτήτων του ασθενούς με πολλαπλή σκλήρυνση. 

Απο το 2015 περίπου και μετά 2 ακόμα χάπια εγκρίθηκαν για την αντιμετώπιση της νόσου στα αρχικά στάδια, που εμφανίζει συχνές υποτροπές (τεριφλουναμίδη και φουμαρικός διμεθυλεστέρας), ενώ σημαντική θεραπευτική εξέλιξη θεωρείται η έγκριση ενός μονοκλωνικού αντισώματος (αλεμτουζουμάμπη) που χορηγείται ενδοφλέβια μία φορά το πρώτο έτος και εν συνεχεία μπορεί να περάσουν χρόνια μέχρι να ξαναγίνει δεύτερη χορήγηση του. 

Επιπρόσθετα εδώ και 2 έτη έχει εγκριθεί στο εξωτερικό η χορήγηση χαπιού από το στόμα (κλαδριβίνη) που γίνεται με ειδικό πρωτόκολλο σε διάστημα ενός μηνός και εν συνεχεία η επόμενη λήψη του χαπιού μπορεί να χρειαστεί να ξαναγίνει μετά από 4 χρόνια. 

Σημαντικότατη θεραπευτική εξέλιξη της τελευταίας 2ετίας επίσης θεωρείται η κυκλοφορία για πρώτη φορά στα χρονικά του νοσήματος ειδικού μονοκλωνικού αντισώματος (οκρελιζουμάμπη) που ανταποκρίνεται στην πρωτοπαθώς προϊούσα μορφή της πολλαπλής σκλήρυνσης η οποία εμφανίζεται με ταχεία εξέλιξη της κινητικής αναπηρίας του ασθενούς και αφορά το 10 % των ασθενών με διαγνωσμένη νόσο. Για τους ασθενείς αυτούς μέχρι πρόσφατα δεν υπήρχε καμία αποτελεσματική θεραπευτική επιλογή. 

Από το 2020 και μετά κυκλοφορούν ή αναμένεται να εγκριθούν από του στόματος χορηγούμενα φάρμακα που ανήκουν στην κατηγορία της φινγκολιμόδης και τα οποία φαίνεται ότι με τον εκλεκτικότερο μηχανισμό δράσης τους μπορεί να εξασφαλίσουν σημαντική αποτελεσματικότητα με τις λιγότερες δυνατές παρενέργειες (σιπονιμόδη, πονεσιμόδη, οζανιμόδη). 

Μάλιστα, η σιπονιμόδη έχει λάβει και έγκριση για την δευτεροπαθώς προϊούσα μορφή της νόσου κατόπιν συγκεκριμένων κριτηρίων που αφορούν την ενεργότητα της νόσου. Επίσης, μια δύσκολα αντιμετωπίσιμη κατηγορία ασθενών με πολλαπλή σκλήρυνση, όπου δεν έχουμε συχνές υποτροπές αλλά μια σταδιακά προοδευτική εξέλιξη της αναπηρίας του ασθενούς.  

Εν κατακλείδι αντιλαμβανόμαστε ότι η αλματώδης επιστημονική έρευνα πάνω στο νόσημα της πολλαπλής σκλήρυνσης τις τελευταίες δεκαετίες έχει αποφέρει σημαντικά αποτελέσματα που σαφώς βοηθάνε τον ασθενή να παραμείνει λειτουργικός για πάρα πολλά χρόνια. Δεν πρέπει βέβαια να ξεχνάμε ότι όλα τα φάρμακα που προαναφέραμε δρουν τροποποιώντας το ανοσοποιητικό σύστημα και δεν παύει να προκαλούν σε αρκετές περιπτώσεις σημαντικές παρενέργειες. 

Αρκετά δε από αυτά δεν έχουν δοκιμαστεί ακόμα τόσα χρόνια ώστε να μας προκαλούν ασφάλεια ως προς τις μακροπρόθεσμες συνέπειες τους στον οργανισμό. Γι’ αυτό και χρειάζεται τακτική παρακολούθηση του ασθενούς με αιματολογικές και άλλες εξετάσεις τις οποίες ο ασθενής δεν πρέπει επ’ ουδενί να παραλείπει. 

Η επιλογή του κατάλληλου φαρμάκου  πρέπει να είναι απόλυτα εξατομικευμένη για τον κάθε ασθενή με πολλαπλή σκλήρυνση και η επιλογή αυτή να γίνεται κατόπιν ουσιαστικής συζήτησης και ενημέρωσης του ασθενούς από τον θεράποντα Νευρολόγο. 

Ευαγγελία Σωτηρίου
Νευρολόγος
Διδάκτωρ Ιατρικής Σχολής Πανεπιστημίου Αθηνών
Αν. Διευθύντρια Νευρολογικού Τμήματος ΙΑΣΩ Γενική Κλινική